La terapia CAR-T GD2, sperimentata all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha dimostrato sicurezza ed efficacia nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante, con remissioni complete nel 40% dei casi, secondo i dati pubblicati su Nature Medicine.
CAR-T GD2: efficacia clinica e risultati di sopravvivenza
Lo studio di fase I/II, avviato nel 2018 e condotto su 54 bambini, ha evidenziato risultati promettenti: remissioni complete nel 40% dei casi, con una risposta globale positiva in due pazienti su tre.
Nei bambini con basso carico di malattia, la risposta globale ha raggiunto il 77%, mentre la sopravvivenza a cinque anni si attesta al 68%, e la sopravvivenza libera da eventi al 53%.
L’efficacia della terapia prefissata come trattamento precoce, ovvero dopo una o due linee di terapia convenzionale, è risultata sorprendente: sopravvivenza a cinque anni vicina al 90%, in netto contrasto con il 43% per pazienti con almeno tre linee terapeutiche pregresse. Un dato particolarmente incoraggiante riguarda i bambini nei quali i linfociti T venivano raccolti già alla diagnosi: in questa coorte la sopravvivenza globale a cinque anni ha raggiunto il 100%.
Sicurezza, innovazione e prospettive future
Il profilo di sicurezza della terapia CAR‑T GD2 è stato confermato: nessun nuovo segnale di tossicità significativo è emerso durante lo studio. Nei rari casi di neurotossicità severa, l’attivazione del gene suicida iC9 ha permesso di interrompere l’attività delle cellule CAR‑T e risolvere prontamente gli effetti collaterali.
Con il supporto di enti come AIRC, AIFA, Ministero della Salute, Università, Unione Europea e altri, il Bambino Gesù ha già avviato un nuovo studio multicentrico europeo di fase II, approvato dall’EMA, per validare i risultati su scala internazionale.
