Nuove Scoperte nella Ricerca sulla SMA
Uno studio italiano recente ha aperto nuove possibilità per potenziare le terapie per la Spinal Muscular Atrophy (SMA), una malattia rara.
I risultati ottenuti nei modelli murini SMA sono stati coerenti con le alterazioni metaboliche riscontrate nel liquido cerebrospinale dei pazienti pediatrici affetti da SMA. Inoltre, è stato osservato un aumento dei livelli di noradrenalina dopo il trattamento con Nusinersen, una terapia nota per aumentare i livelli della proteina Survival Motor Neuron (SMN), indispensabile per il corretto funzionamento dei motoneuroni.
Possibili Approcci Terapeutici Personalizzati
Secondo i neurologi del Bambino Gesù, lo studio rappresenta un importante progresso nella comprensione delle complesse alterazioni metaboliche e neurometaboliche legate alla SMA.
I risultati suggeriscono la possibilità di combinare approcci terapeutici e nutrizionali personalizzati per potenziare le terapie attualmente disponibili.
Le ricerche, svolte in collaborazione con i gruppi di ricerca di Pino Pignataro, professore di Farmacologia dell’Università Federico II, di Manolo Carta, professore di Fisiologia dell’Università di Cagliari, e di Anna Maria D’Ursi, professore di Chimica Farmaceutica dell’Università di Salerno, sono state finanziate in parte dai Fondi Pnrr project Mnesys, che mira a studiare il sistema nervoso in salute e malattia utilizzando un approccio integrato su diverse scale.
