Dalle terapie avanzate ai farmaci per le malattie rare, passando per l’espansione dei biosimilari e le strategie per la salute globale, il bilancio 2025 dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) offre una fotografia chiara delle direttrici lungo cui si sta muovendo l’innovazione farmacologica nel sistema sanitario europeo. Un quadro in cui l’accelerazione scientifica procede di pari passo con un rafforzamento della vigilanza sulla sicurezza e con l’obiettivo di ampliare l’accesso alle cure.
Nel corso del 2025 il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di 104 medicinali, il secondo dato più elevato degli ultimi quindici anni. Un risultato che, pur segnando un lieve calo rispetto al picco del 2024, viene letto dall’EMA come una fase di normalizzazione dopo l’intensa attività regolatoria del periodo post-pandemico.
Nuove sostanze attive e farmaci orfani
Tra le 104 raccomandazioni figurano 38 nuove sostanze attive, mai autorizzate prima nell’Unione Europea. Si tratta di medicinali che, in molti casi, rispondono a bisogni clinici finora insoddisfatti: dal primo trattamento specifico per la bronchiectasia non associata a fibrosi cistica, a una terapia in grado di ritardare l’evoluzione del diabete di tipo 1 verso lo stadio clinico manifesto, fino al primo farmaco orale per la depressione post-partum.
Rilevante anche il fronte delle malattie rare, con 16 medicinali orfani raccomandati, tra cui la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich e un trattamento genico topico per l’epidermolisi bollosa distrofica, una patologia dermatologica rara e altamente invalidante. Due esempi emblematici di come l’innovazione stia diventando sempre più mirata e personalizzata.
Nel 2025 l’EMA ha inoltre espresso pareri positivi per medicinali destinati a Paesi extra-UE, in un’ottica di salute globale. Tra questi spicca un nuovo strumento per la profilassi pre-esposizione contro l’HIV, somministrabile solo due volte l’anno, che potrebbe migliorare in modo significativo l’aderenza alla PrEP.
Per i biosimilari è record storico
Uno dei dati più significativi dell’anno riguarda i biosimilari: 41 raccomandazioni, il numero più alto mai registrato dall’Agenzia. Complessivamente, circa il 40% dei medicinali approvati nel 2025 rientra in questa categoria.
L’EMA ribadisce il ruolo strategico dei biosimilari come farmaci intercambiabili con i prodotti di riferimento, fondamentali per contenere la spesa sanitaria e ampliare l’accesso a terapie consolidate, soprattutto in ambiti come oncologia, endocrinologia e patologie ossee. La loro crescita riflette un cambiamento strutturale del mercato farmaceutico europeo.
Le aree terapeutiche che trainano il sistema
Nel 2025 le aree terapeutiche più dinamiche approvate dall’EMA sono state oncologia, con nuove CAR-T, terapie cellulari e immunoterapie; endocrinologia e metabolismo, con terapie per la MASH e per ritardare il diabete di tipo 1 anche nei bambini; immunologia e reumatologia, con nuovi trattamenti per malattie autoimmuni e rare; e neurologia, con innovazioni mirate ma ad alto impatto, come quelle per Alzheimer precoce e distrofia muscolare di Duchenne.
Il cardiovascolare, pur cruciale per la salute pubblica, ha visto principalmente innovazioni incrementali e ampliamento dell’accesso a terapie consolidate, supportando la prevenzione tramite l’EU Safe Hearts Plan.
L’asse cardiometabolico – diabete, obesità, metabolismo e rischio cardiovascolare – è stato centrale, con attenzione ai farmaci GLP-1, la cui efficacia richiede supervisione medica e uso a lungo termine.
Dal punto di vista regolatorio, l’EMA ha continuato a usare strumenti di accesso anticipato e a rafforzare la farmacovigilanza real-world, mantenendo un approccio rigoroso al rapporto beneficio-rischio. Per il 2026 è previsto un flusso elevato di nuove domande, mentre la riforma della legislazione farmaceutica europea prepara un sistema più coerente e competitivo.
