Il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla) potrebbe trovare una nuova speranza grazie a un farmaco attualmente testato contro il cancro, secondo un recente studio pubblicato su Nature Communications da scienziati italiani. Coordinato dalla Sapienza e dall’Istituto Italiano di Tecnologia di Roma, il lavoro ha ricevuto finanziamenti da un progetto Erc-Synergy e è stato guidato da Irene Bozzoni del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie Charles Darwin della Sapienza e dal centro Clns2 di IIT di Roma.
La ricerca ha identificato che la modifica chimica dell’Rna, conosciuta come N6-metiladenosina, gioca un ruolo cruciale nella formazione di aggregati dannosi dei granuli da stress, particolarmente rilevanti in forme aggressive di Sla. Livelli elevati di N6-metiladenosina sono stati associati a questi aggregati tossici per i motoneuroni.
Gli scienziati sono riusciti a ridurre questi livelli utilizzando Stm2457, una molecola attualmente in fase di sperimentazione clinica per leucemie. Questa scoperta potrebbe aprire nuove strade terapeutiche per il trattamento della Sla, intervenendo direttamente sui meccanismi cellulari alla base della malattia.
I risultati dello studio non solo contribuiscono alla comprensione della patologia, ma identificano anche modifiche dell’Rna come potenziali bersagli terapeutici promettenti per contrastare la Sla e altre malattie neurodegenerative.
