Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica di Aisla, afferma: «Oggi è un bel giorno per la storia della Sla perché l’approvazione da parte di Fda, cui speriamo seguirà quella di Ema, l’Agenzia europea dei medicinali, in tempi brevi non è solo un fatto burocratico ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire l’accesso al farmaco ad un numero maggiore di malati».
Malati di Sla in Italia
In Italia si stimano circa 120 persone con mutazione Sla-Sod1, una rara forma genetica della malattia neurodegenerativa Sla, Sclerosi Laterale Amiotrofica, per la quale è stato approvato il farmaco Tofersen dall’Fda americana. L’Aisla ci tiene a ricordare che per le persone affette da Sla in Italia «oggi continua ad essere attiva la modalità prevista dall’ottobre 2021 di somministrazione di tofersen attraverso il programma di accesso anticipato, uso compassionevole, regolato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017».
«Sulla base del decreto del 2017 – inoltre sottolinea l’Aisla – ogni neurologo può richiedere per i propri pazienti Sla con mutazione nel gene Sod1, indipendentemente dalla progressione di malattia, l’accesso al farmaco sperimentale».
La speranza dei pazienti
Fulvia Massimelli, presidente nazionale di Aisla, afferma: «Alla luce di questa magnifica notizia continueremo il nostro impegno nel garantire la possibilità a tutte le persone con Sla di accedere al test genetico e, aspetto fondamentale, di avere risultati in tempi brevi. I dati che la comunità scientifica ha messo a disposizione ci dicono, infatti, che la condizione essenziale perché il farmaco sia efficace è quella di intervenire il più precocemente possibile». Questo fa sì che continui la speranza dei pazienti affinché si acceleri il lavoro dell’EMA, la quale nel dicembre 2022 ha accettato la domanda di Biogen.
